在干細胞治療帕金森領域，被寄予厚望的在研產品之一為ISC-hpNSC 細胞療法。該療法的臨床試驗進展多次被國內外媒體報道。4月10日，美國神經病學會年會會刊發布了該療法的中期臨床評估結果：全球首個多能干細胞治療帕金森中期結果表明，ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潛力。
在即將召開的美國神經病學會年會，ISC-hpNSC 細胞療法的開發團隊將對中期臨床結果進行詳細介紹。
在研干細胞藥物ISC-hpNSC臨床結果積極
人類孤雌生殖神經干細胞（ISC-hpNSC）是一種細胞治療藥物，不僅可以分化成多巴胺神經元，還可以釋放大腦保護劑，為治療帕金森病提供新的方法。ISC-hpNSC通過提供腦源性神經營養因子、免疫調節以及提供替代細胞來改善帕金森癥狀。臨床前研究表明，臨床級ISC-hpNSC移植是安全的，可以改善帕金森動物模型的運動癥狀，增加多巴胺水平、神經支配以及多巴胺能神經元的數量。
孤雌生殖干細胞的產生原理
（圖片來源：International Stem Cell）
ISC-hpNSC 細胞療法由美國國際干細胞公司（ISCO）開發。根據ISCO團隊介紹，一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大腦中，可以取代已經死亡或者瀕臨死亡的多巴胺能神經元，并且能夠保護剩余神經元，減輕疾病癥狀以及防止疾病進一步惡化。
目前，在澳大利亞皇家墨爾本醫院開展的開放標簽、單中心I期臨床試驗（NCT02452723）正在招募患者，目的是評估ISC-hpNSC移植的安全性、耐受性和初步療效。根據試驗設計，12名患者將被分為3組，ISC-hpNSC細胞注射劑量分別為3千萬、5千萬和7千萬，注射部位為患者大腦紋狀體和黑質區域（這些區域會直接影響帕金森病）。接受移植后，患者將被跟蹤隨訪12個月，接受定期檢查以確定ISC-hpNSC的安全性和療效，而后患者將被繼續跟蹤觀察 5 年，進一步監測療法的安全性和對患者癥狀的影響。
第一隊列研究的4名患者和第二隊列研究的2名患者已分別成功移植了3千萬和5千萬個ISC-hpNSC細胞，迄今為止尚未出現ISC-hpNSC相關的移植物誘發運動障礙、腫瘤、感染或其他嚴重不良事件。移植6個月后，第一隊列研究的患者沖動控制障礙(impulsive and compulsive disorders) 癥狀改善了 53%，貝克抑郁癥量表 (Beck Depression Inventory, BDI) 得分改善了 35%。
2017年11月13日，ISC-hpNSC的I期臨床試驗結果公布，所有接受治療的第一批患者在安全性上都達到了試驗的主要終點。2017年11月底，皇家墨爾本醫院又成功地為第二研究隊列的另一位帕金森患者注射 ISC-hpNSC，并且無手術并發癥，這也是此項臨床試驗的第7名患者。
6個月的I期臨床數據顯示，人類神經干細胞有望成為帕金森病的治療手段。
干細胞治療帕金森國內臨床進展
目前，國內也有正在開展的干細胞治療帕金森相關臨床試驗。根據在clinicaltrials.gov網站統計的數據，蘇州大學第二附屬醫院正在開展神經干細胞治療帕金森的II/III期臨床試驗（NCT03128450），該試驗最大的特點是采用了一種新的給藥模式——鼻腔給藥，計劃招募12名中度至重度帕金森患者，所有參與該試驗的患者均接受相同劑量的神經干細胞移植。整個療程為期4周，1周1劑。治療結束后，患者將在24周內接受2次隨訪。整個項目預計在2018年11月完成。
另一項由鄭州大學第一附屬醫院開展的I/II期臨床試驗（NCT03119636）預計招募50名患者志愿者，并給予注射單一劑量的人胚胎干細胞分化來源的神經前體細胞，整個項目預計在2020年完成。這項臨床試驗通過了國家衛計委官方備案，是全球首批基于配型開展的多能干細胞分化細胞臨床移植研究項目。
目前全球在研的干細胞治療帕金森項目使用了間充質干細胞、神經干細胞和胚胎干細胞，全球首個iPS細胞治療帕金森臨床試驗也將于今年晚些時候啟動。隨著干細胞治療帕金森的臨床試驗在不斷開展，相信未來會有更多的成功案例被公眾所知！
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