偉大的科學(xué)家霍金曾在干細(xì)胞展望紀(jì)錄片中表示，“醫(yī)學(xué)界的新時代已經(jīng)近在眼前，不久的將來，人體任何疾病都可醫(yī)治，全靠我們體內(nèi)那些擁有異能的細(xì)胞，它們叫干細(xì)胞。”霍金是一名漸凍癥患者，這類疾病尚缺乏有效治療手段，許多科學(xué)家將希望寄托于干細(xì)胞。事實上，干細(xì)胞治療漸凍癥已有幾十年的研究歷史，目前新一輪臨床研究正在進(jìn)行中。
根據(jù)CBS新聞4月8日報道，美國麻省總醫(yī)院正在開展干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究，采用患者骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞來修復(fù)大腦和脊髓，旨在減少導(dǎo)致漸凍癥惡化的腦部炎癥。這項臨床試驗由美國頭腦風(fēng)暴細(xì)胞治療公司于2017年12月首次注冊在clinicaltrials.gov系統(tǒng)（NCT03280056），最后一次更新時間為今年3月8日，目前處在III期臨床，正在招募200名患者。
麻省總醫(yī)院的漸凍癥專家Merit Cudkowicz解釋，這些干細(xì)胞就像一種抗炎藥。41歲的DavidNeufeglise于去年1月被診斷為漸凍癥，是本項臨床研究的參與者之一，每8周接受一次干細(xì)胞注射，他說，“希望這次臨床研究最終能給漸凍癥帶來強(qiáng)大的對抗武器。”
這是一項隨機(jī)雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床試驗，涉及的在研產(chǎn)品名為NurOwn?（MSC-NTF細(xì)胞），采用自體骨髓來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，在體外采用分化培養(yǎng)基誘導(dǎo)定向分化為能分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF。這項臨床研究主要是評估重復(fù)使用MSC-NTF細(xì)胞的安全性和有效性，預(yù)計在明年公布結(jié)果。
神經(jīng)營養(yǎng)因子是胚胎、新生兒及成人神經(jīng)元的有效存活因子，被認(rèn)為是漸凍癥的潛在治療候選方案。臨床前研究表明，神經(jīng)營養(yǎng)因子可以延長漸凍癥中運(yùn)動神經(jīng)元的存活，并且這些神經(jīng)營養(yǎng)因子的聯(lián)合遞送具有強(qiáng)烈的協(xié)同效應(yīng)，將多個神經(jīng)營養(yǎng)因子注入受損神經(jīng)元部位可改善漸凍癥患者的存活率以及減緩疾病進(jìn)展。
2016年，《JAMA Neurol》雜志報道了NurOwn?治療漸凍癥的I期和II期臨床研究結(jié)果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內(nèi)注射MSC-NTF細(xì)胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘內(nèi)聯(lián)合注射MSC-NTF細(xì)胞。治療后6個月87%出現(xiàn)應(yīng)答，25%病情緩解，疾病進(jìn)展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數(shù)據(jù)顯示，MSC-NTF細(xì)胞肌肉注射和鞘內(nèi)注射聯(lián)合治療漸凍癥是安全的，有望使患者獲益。
NurOwn?治療漸凍癥的II期臨床研究在麻省總醫(yī)院、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院和梅奧診所三個中心開展，2016年7月完美收官，表現(xiàn)出了良好的安全性和耐受性，同時還顯示有持續(xù)長達(dá)24周的明顯臨床受益。
目前，NurOwn?治療漸凍癥的III期臨床研究正在開展中，根據(jù)clinicaltrials.gov平臺登記的數(shù)據(jù)，這項III期臨床試驗預(yù)計于明年7月底完成。
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