1月4日，國際頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的最新研究顯示：對于具有生命危險的硬皮病，自體骨髓造血干細(xì)胞移植帶來的存活率高達(dá)86%，而環(huán)磷酰胺（藥物）治療的存活率只有51%。這是一項II期臨床研究，在美國及加拿大的26個臨床研究點進行，已經(jīng)持續(xù)了10多年。
硬皮病的字面意思是“皮膚硬化”，是一種以局限性或彌漫性皮膚及內(nèi)臟器官結(jié)締組織纖維化、硬化及萎縮為特點的自身免疫性系統(tǒng)性疾病。對于一些硬皮病患者，即時年歲不小臉上也不會出現(xiàn)皺紋。這是一種罕見病，對于嚴(yán)重病例，常規(guī)藥物療法并不能作為一種十分有效的長期療法，新療法還有待開發(fā)。
《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的新研究囊括了75名18至69歲的肺或腎受累的彌漫性硬皮病患者，他們被隨機分配到自體造血干細(xì)胞移植治療組和環(huán)磷酰胺治療組。干細(xì)胞移植治療組共納入36名患者，其中33名接受了移植?？蒲腥藛T首先通過化療和放療摧毀了患者的整個骨髓，再移植自體造血干細(xì)胞以重建骨髓和免疫系統(tǒng)。環(huán)磷酰胺治療組共納入39名患者，其中34名接受12月劑量的環(huán)磷酰胺靜脈注射。
本項研究采用基于嚴(yán)重系統(tǒng)性硬化病臨床結(jié)果等級的分析方法來評估所有患者對治療的響應(yīng)，評估指標(biāo)包括總生存率、無病生存率（無硬皮病相關(guān)器官損害的生存率）、肺損害和皮膚病的進展、生活質(zhì)量等。
結(jié)果顯示，在4年半的隨訪中，干細(xì)胞移植治療組比環(huán)磷酰胺治療組有更好的臨床結(jié)果。具體而言，干細(xì)胞移植治療組的總存活率和無病存活率分別高達(dá)86%和74%，而環(huán)磷酰胺治療的總存活率和無病存活率分別為51%和47%。此外，接受環(huán)磷酰胺治療的患者，有44%因疾病進展而開始服用抗風(fēng)濕藥，而干細(xì)胞移植治療組只有9%需服用抗風(fēng)濕藥。
總體而言，與環(huán)磷酰胺治療相比，接受干細(xì)胞移植治療的患者死于硬皮病的可能性要小得多。接受干細(xì)胞移植的所有患者中只有2名因疾病進展而死亡，但接受環(huán)磷酰胺治療后因疾病進展而死亡的患者有11名。
這項研究表明，干細(xì)胞移植治療嚴(yán)重硬皮病的風(fēng)險期更短，且比環(huán)磷酰胺治療帶來更大的長期受益。
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